白血病是一類造血干細胞惡性克隆性疾病。克隆性白血病細胞因為增殖失控、分化障礙、凋亡受阻等機制在骨髓和其他造血組織中大量增殖累積，并浸潤其他組織和器官，同時正常造血受抑制。臨床可見不同程度的貧血、出血、感染發熱以及肝、脾、淋巴結腫大和骨骼疼痛，數據顯示，我國各地區白血病的發病率在各種腫瘤中占第六位。

白血病的常見病因包括病毒、化學、放射以及遺傳因素，個體的發病原因又因自身機體的條件及所處環境而已。

白血病是一種惡性疾病，對人們的身體健康和經濟影響極大，近些年來，科學家們在白血病研究方面花費了很多精力，zui近，發表于雜志Cancer Cell上的一項研究論文中，來自麥克馬斯特大學等處的研究人員就通過研究成功鑒別出了致死性癌癥的早期發病階段，同時也成功預測了這種疾病在機體中的發病機制。而且發表在PLOS One雜志的一項研究中，加州大學圣地亞哥分校醫學院流行病學家們報告，居住在高緯度地區、陽光/中波紫外線（UVB）接觸較少、更普遍缺乏維生素D的人們，罹患白血病的風險比赤道人群高兩倍。

本文中，小編了近年來白血病新藥的研發進展情況。

【1】勢如破竹！艾伯維白血病新藥venetoclax斬獲FDA第2個突破性藥物資格

由艾伯維（AbbVie）與羅氏（Roche）合作開發的一款抗癌藥venetoclax近日在美國監管方面再傳佳訊，FDA已授予venetoclax聯合羅氏抗癌藥美羅華（Rituxan，通用名：rituximab，利妥昔單抗）治療復發性/難治性慢性淋巴細胞白血病（R/R CLL）的突破性藥物資格。在一項涉及49例R/R CLL患者的Ib期臨床研究中，venetoclax聯合Rituxan使84%（n=41/49）的患者實現緩解（腫瘤體積縮小），其中6例患者實現*緩解（CR）或伴隨不*骨髓恢復的*緩解（CRi）。

這也標志著venetoclax斬獲的FDA第2個突破性藥物資格。之前，FDA已于2015年4月授予venetoclax單藥治療攜帶17p刪除突變（del 17p）的復發性/難治性慢性淋巴細胞白血病（R/R CLL）的突破性藥物資格。

【2】趕早不趕晚！CTI向FDA提交白血病新藥pacritinib

在生物醫藥行業中，時間永遠等于金錢。因此為了加速藥物審批過程，醫藥公司往往會整合已經獲得的臨床三期研究數據，先提交相關部門使藥物先行上市以搶占市場，之后再逐步擴大適應癥范圍或是適用人群。zui近，CTI生物醫藥公司就計劃采取這種策略，將其治療白血病的新藥pacritinib盡快推上市場。

Pacritinib是由CTI公司和Baxalta公司聯合開發的激酶抑制劑類藥物。這種藥物主要用于治療骨髓纖維化疾病。根據公司于今年早些時候披露的研究數據，這種藥物能夠將骨髓纖維化患者的脾臟體積減小35%以上，達到了此次臨床三期研究的首要終點。而脾臟腫大也是這種疾病患者死亡時的主要癥狀之一。憑借這一出色的結果，CTI公司希望FDA能夠批準這一藥物在骨髓纖維化患者中的推廣應用。