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CRISPR源于包含著稱作為成簇的規律間隔的短回文重復序列(clustered regularly interspaced short palindromic repeats)dna段的微生物免疫系統。(人KB細胞 來源:通派細胞庫 人口腔表皮樣癌細胞)
這一工程編輯系統利用了一種DNA剪切酶和一段短RNA段,后者可將這一工具引導到研究人員希望在基因組中引入切口或其他改變的位置。(人RPMI 4788細胞 來源:通派細胞庫 人大腸癌細胞)
以往的研究表明,相比于其他的基因組編輯技術例如轉錄激活樣效應因子核酸酶(transcription activator-like effector nuclease, TALEN),CRISPR能夠通過這些干預更有效地引起基因組改變或突變。(人FL細胞 人羊膜細胞)
隨后研究人員利用這種強大的CRISPR技術剪掉了鐮狀細胞遺傳變異,用健康的基因版本替代了它。zui后一步就是誘導這些干細胞生成成熟的血細胞。研究發現,這些基因編輯干細胞能夠和未接受CRISPR處理的干細胞一樣有效地生成血細胞。
(人L132細胞 人胚胎肺上皮細胞)(人WISH細胞 人羊膜細胞)
為了實現醫學應用必須要提高干細胞生成血細胞技術的效率,并顯著地擴大規模。并且還需要測試這些實驗室培養干細胞的安全性。研究表明,有可能在并不遙遠的將來就可以向鐮狀細胞病患者提供一種令人興奮的新的治療方案。”
(人L-o2細胞 人正常胚胎肝細胞)(人Chang Liver細胞 人chang式肝細胞)
這一生成定制血細胞的方法也適應于其他的血液疾病,并且它的潛力還不止于此。一種可能是編輯健康人的血細胞來對抗瘧疾和其他傳染原,程臨釗的研究小組希望能夠很快開展這方面的研究。
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