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利用一種稱作為CRISPR的強大的基因組編輯技術,成功地糾正了來自鐮狀細胞病患者的干細胞中的一種遺傳錯誤,隨后利用這些細胞生成了成熟的紅細胞。
對于某些鐮狀細胞病的患者而言當前沒有很好的治療方法可供選擇,他們需要接受頻繁的輸血。
在鐮狀細胞病中,一種遺傳變異導致了患者的血細胞不再呈現為典型的圓形,而變為新月(或鐮刀)形。這些新月形的細胞具有粘性,可通過血管阻塞血流,往往會造成嚴重的身體疼痛和虛弱乏力。(Eahy926細胞 來源:通派細胞庫 腸系膜下腔動脈血管內皮細胞 )
移植造血骨髓有潛力治愈這一疾病。但對于一些無法耐受移植手術或移植失敗的患者而言,治療選擇就是定期接受來自血型匹配健康供體的輸血。
(兔VX2細胞 來源:通派細胞庫 兔肝癌細胞)
問題在于隨著時間的推移,患者的身體往往會開始啟動一種免疫反應對抗外源血液。他們的身體會迅速地殺死這些血細胞,因此他們不得不越來越頻繁地接受輸血。(人QSG7701細胞 來源:通派細胞庫 人正常肝細胞)
一種解決方案就是在實驗室中培養出與每個患者自身遺傳物質相匹配,因此能夠逃避免疫系統的血細胞。設計出了一種方法利用干細胞來生成人類血細胞。(人Hep2細胞 來源:通派細胞庫 人喉鱗癌細胞)
然而對于鐮狀細胞病患者而言有一個問題,就是實驗室培養的帶有他們遺傳物質的干細胞同樣具有這種鐮狀細胞缺陷。為了解決這一問題,研究人員一開始從患者處取得血細胞,將它們編程為了誘導多能干細胞(iPS細胞)。
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