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Cas9n編輯的干細(xì)胞有望治療帕金森病

時(shí)間:2019/4/2閱讀:1080
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在這項(xiàng)新的研究中,這些研究人員構(gòu)建出對帕金森病有抵抗力的人胚胎干細(xì)胞(hESC)。具體而言,他們利用一種稱為CRISPR/Cas9n的技術(shù)切除hESC中的DNA片段。在這樣做的過程中,他們剔除了與有毒性的團(tuán)塊(稱為路易小體)形成相關(guān)的基因SNCA,其中這種毒性團(tuán)塊形成是帕金森患者中的腦細(xì)胞的一種典型特征。

在實(shí)驗(yàn)室測試中,這些干細(xì)胞在培養(yǎng)皿中可被轉(zhuǎn)化為產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元。它們隨后在接受一種化學(xué)試劑處理后就可導(dǎo)致路易小體形成。這些研究人員發(fā)現(xiàn)相比于未經(jīng)過基因編輯的神經(jīng)元,經(jīng)過基因編輯的神經(jīng)元并沒有形成有毒性團(tuán)塊。

這些研究人員表示,這一進(jìn)展可能對患有帕金森病的年輕患者和患有侵襲性帕金森病的患者是有益的,但是它還需在人體試驗(yàn)中進(jìn)行測試。

論文通訊作者、愛丁堡大學(xué)醫(yī)學(xué)研究委員會再生醫(yī)學(xué)中心的Tilo Kunath博士說,“我們知道帕金森病在神經(jīng)元之間進(jìn)行擴(kuò)散并侵入健康細(xì)胞。這實(shí)際上可能為細(xì)胞替代療法的潛力設(shè)置一個(gè)使用期限。我們的激動人心的發(fā)現(xiàn)有潛力地改善這些新出現(xiàn)的療法。”

帕金森病基金會(Cure Parkinson's Trust)研究副主任Simon Stott博士說,“細(xì)胞替代療法是一種治療帕金森病患者的實(shí)驗(yàn)性再生醫(yī)學(xué)方法。這項(xiàng)新研究在開發(fā)這種療法上提供了新的進(jìn)展。很高興的是,帕金森病基金會資助了這項(xiàng)鼓舞人心的創(chuàng)新研究

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