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RNA干擾技術取得進步
2021-3-27 閱讀(608)
RNA干擾技術取得進步
RNA干擾是一種由導入的雙鏈RNA誘發的“基因沉默”。在這一過程中,致病細胞中與導入的雙鏈RNA有同源序列的信使RNA被降解,從而抑制了致病基因的表達。RNA干擾技術在探查基因功能和治療人類疾病方面有廣闊的應用前景。目前,科學家已經開始利用RNA干擾技術治療一些常見疾病(如黃斑變性)。
英國ALNYLAM生物技術公司的研究人員在日前出版的《自然》雜志上介紹,他們在RNA(核糖核酸)干擾技術上取得了突破。
不過,尚有幾個難題阻礙該技術發展。首先,科學家還沒有找到使導入的RNA能在患者體內的有效部位進行干擾的一種方便快捷的方法。在治療黃斑變性時,科學家可以直接對患者眼部進行治療,而對于其他一些疾病就沒有這么簡單。其次,科學家無法肯定這種治療是否會影響除目標基因以外的其他基因,引發副作用。
很多專家在看到這個研究結果后,都給予肯定,認為這項研究是RNA干擾技術發展*歷史性的進步。不過,專家指出,在對患者進行臨床試驗之前,還必須克服幾個實際困難:注射入實驗鼠體內的RNA劑量很高,一方面成本高昂,另一方面也不適用于人。另外,研究人員現在還無法確定對患者進行RNA干擾的頻率。
據ALNYLAM公司設在德國庫爾姆巴赫的實驗室的研究人員介紹,為降低實驗鼠體內“有害”膽固醇的比例,他們通過轉基因技術,向雙鏈RNA上添加了一個膽固醇分子。由于動物體內生成膽固醇的分子的表面都有膽固醇受體,因此雙鏈RNA被導入到實驗鼠體內后,就可以直接進入位于肝和小腸中產生膽固醇的分子內。實驗結束時,老鼠體內“有害”膽固醇的含量下降了44%。