據(jù)在豬體內(nèi)進(jìn)行的一項新的研究報告，直接輸送至心臟的基因療法可扭轉(zhuǎn)心力衰竭。心力衰竭是在一個人的心臟過于虛弱而無法恰當(dāng)?shù)乇醚白屟貉h(huán)時發(fā)生的，它是老年人住院的一個主要原因。zui近的臨床試驗顯示，替換 SERCA2a——這是一個調(diào)節(jié)心臟鈣泵的基因——可減輕心力衰竭。Lisa Tilemann及其同事發(fā)現(xiàn)，一個叫做SUMO-1的相關(guān)基因也可有效地緩和生病的心臟。通過與SERCA2a泵結(jié)合并恢復(fù)其功能，SUMO-1就像是一個可通過快速撥號并能快速為心臟提供修復(fù)服務(wù)的水暖工。研究人員通過在豬體內(nèi)阻斷心臟主要動脈中的血流來模擬人類的心力衰竭。
給衰竭中的豬的心臟輸送一個SUMO-1基因拷貝可改善心室功能，而未經(jīng)治療的豬的心室功能則會繼續(xù)惡化。SUMO-1 可讓豬的腫大的心臟恢復(fù)到正常大小，并能改善信號轉(zhuǎn)導(dǎo)通路及分子基礎(chǔ)設(shè)施。這些結(jié)果為SUMO-1基因療法可能會對心衰病人有益提供了證據(jù)。研究人員希望能在未來的幾年內(nèi)開始進(jìn)行用腺相關(guān)病毒載體將SUMO-1基因轉(zhuǎn)移至患者體內(nèi)的*期臨床試驗。文章的作者指出，除了心力衰竭之外，SUMO-1可能還是一個治療肺動脈高壓及血管疾病的有前途的標(biāo)靶。
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