Kite制藥9月26日宣布了ZUMA-1研究中期分析的一線陽性結果，該中期分析的評價對象包括51例彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）患者以及11例轉化性濾泡淋巴瘤（TFL）和縱膈原發性大B細胞淋巴瘤(PMBCL)患者，評價時間為隨訪至少3個月。

根據分析結果，部分DLBCL患者復發，ORR由76%降為39%，CR由47%降為33%。在納入評價的62例患者中，復合ORR為44%，CR為39%。具體數據如下：

ZUMA-1研究是CAR-T療法在霍奇金淋巴瘤患者中開展的規模zui大的臨床研究，計劃招募101例耐藥的侵襲性NHL患者，分為兩個隊列。*個隊列為DLBCL患者，第二個隊列為轉化性濾泡淋巴瘤（TFL）和縱膈原發性大B細胞淋巴瘤(PMBCL)患者。

在*納入評價的全部62例患者中，zui常見的3級以上不良事件包括嗜中性白血球減少癥（66%），貧血（40%），發熱性中性粒細胞減少癥（29%），血小板減少癥（29%），腦病（26%）。3級以上細胞因子突釋綜合證和神經毒性的發生率分別為18%和34%。2例患者死于KTE-C19相關的不良事件，死因分別是噬血細胞性淋巴組織細胞增生癥和心臟傳導阻滯。

Kite計劃盡快憑借ZUMA-1研究的上述數據尋求FDA批準KTE-C19用于DLBCL、TFL和PMBCL這三個適應癥。如果獲批，Kite將領于諾華、JUNO，成為上市CAR-T療法的公司。

因為3個月時ORR明顯下滑，有人對KET-C19療效持續時間表示質疑。Kite回應稱，考慮到所納入的患者都是對其他任何療法不再產生應答的侵襲性NHL患者，既往研究顯示這類患者繼續使用化療也只有8%的CR，我們有信心KTE-C19可以獲得批準。

Kite臨床開發副總裁Jeff Wiezorek表示：“對于耐藥NHL這樣一種難治性疾病，ZUMA-1研究研究在隨訪3個月時仍有39%的CR，這個數字幾乎是SCHOLAR-1研究同類患者的5倍（8%），這是一個非常令人振奮的結果。截至目前，我們能在超過20個中心為99%的患者制備KET-C19，并妥善管理相應的不良事件”。

之前有FDA評審員表示，CAR-T療法6個月以上的隨訪數據將是FDA做出審批結論時重點考量的因素。Kite制藥計劃2017年第1季度發布全部101例患者的6個月隨訪初步結果。