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美國FDA批準*重組血管性血友病因子Vonvendi

時間:2016-1-5閱讀:36
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美國食品藥品監督管理局(FDA)批準Vonvendi(重組血管性血友病因子)用于治療患有血管性血友病(VWD)的18歲及以上的成年人。這是*個被FDA批準的重組血友病因子,可靈活治療和控制被診斷為血友病的成年人發生出血事故。
血管性血友病是一種zui常見的遺傳性出血性疾病,影響著大約1%的美國人群的身體健康。男性和女性患病率無差異。血管性血友病是由一種血管性血友病因子的缺乏或缺陷導致的,這種蛋白對正常血液凝固起重要作用。VWD患者的鼻部、牙齦、腸道以及肌肉和關節內會發生嚴重的出血。女性患者可能有嚴重的超常持續的月經,并且在分娩后可能出現過多出血。
“遺傳性出血性疾病患者應當與醫療保健人員探討減少出血的合理措施,” FDA生物制品評價和研究中心主任Karen Midthun醫學博士這樣說,“Vonvendi的審批通過為血友病患者提供了另一種治療出血的方法。”
由69位成年血友病患者參與的臨床試驗對Vonvendi的療效及安全性進行了評估。這兩項試驗表明,Vonvendi能夠安全、有效地治療和控制身體不同部位出血。試驗中沒有出現安全問題,zui常見的不良反應就是皮膚瘙癢。
美國食品藥品監督管理局(FDA)授予Vonvendi治療血友病的孤兒藥資格認定。Vonvendi由美國Baxalta有限公司公司生產,該公司總部設在加利福尼亞州西湖村。

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