一個(gè)改善的基因療法能治愈患有囊腫性纖維化（CF）的小鼠。來(lái)自CF病人的細(xì)胞培養(yǎng)物也對(duì)這種療法反應(yīng)很好。這些令人振奮的結(jié)果來(lái)自于一項(xiàng)由位于比利時(shí)魯汶大學(xué)的分子病毒學(xué)和基因治療實(shí)驗(yàn)室組織的實(shí)驗(yàn)。
囊腫性纖維化以及胰纖維性囊腫病是一種遺傳疾病，這種疾病會(huì)使體內(nèi)黏液變濃稠，從而引起呼吸道和胃腸道的堵塞。這種癥狀可被治療，但尚無(wú)治愈方法。
囊腫性纖維化是由CFTR基因突變所致。CFTR基因包括一個(gè)蛋白質(zhì)的編碼，是氯離子和水排出細(xì)胞的通道。在囊腫性纖維化患者的細(xì)胞內(nèi)，這些氯離子通道功能失調(diào)甚至缺失，導(dǎo)致粘稠的黏液開(kāi)始聚集。
“許多年前，一種新藥被推出來(lái)修復(fù)失調(diào)的氯離子通道。”Zeger Debyser教授解釋道“不幸的是，這種藥只對(duì)少數(shù)的囊腫性纖維化患者奏效。關(guān)于基因療法的影響，之前的實(shí)驗(yàn)顯示治療是安全的，但對(duì)囊腫性纖維化患者很大程度上是無(wú)效的。然而，由于基因療法在血友病及先天性失明上獲得成功，我們?cè)俅螜z驗(yàn)治療囊腫性纖維化的可能。”
這就是*作者Dragana Vidovi 和Marianne Carlon研究這種將與氯離子通道（由CFTR基因編碼）有關(guān)遺傳物質(zhì)加入重組AAV病毒載體的改善基因療法的原因。研究者用這個(gè)載體來(lái)運(yùn)送一個(gè)復(fù)制的健康CFTR基因到受影響的細(xì)胞內(nèi)。
這種方法在囊腫性纖維化的老鼠和取自囊腫性纖維化患者的細(xì)胞組織上取得積極的效果。“我們通過(guò)呼吸道給予老鼠rAAV。大多數(shù)囊腫性纖維化老鼠恢復(fù)健康。在取自囊腫性纖維化患者的細(xì)胞組織中，氯離子和液體輸送被修復(fù)了。”
在基因療法用于治療囊腫性纖維化患者之前還有一段很長(zhǎng)的路要走。Debyser解釋道：“我們不能給予囊腫性纖維化患者錯(cuò)誤的希望。基于基因療法的治療還需要多年的努力。首先，我們的實(shí)驗(yàn)于老鼠和提取于病人的細(xì)胞組織，未包含真實(shí)的人。此外，我們還需要檢驗(yàn)療法多久可以奏效。重復(fù)給藥是必要的。然而，對(duì)于治愈囊腫性纖維化進(jìn)一步研究，基因療法顯然是一種有希望的候選方法。”
此研究由魯汶大學(xué)醫(yī)院以及巴黎、烏得勒支和鹿特丹的大學(xué)共同完成。