本期的新英格蘭醫(yī)學雜志（New England Journal of Medicine）上發(fā)表一項安全有效的HIV基因治療臨床試驗。研究者們用鋅指核酸酶（zinc-fingernucleases,ZFNs）破壞了12名艾滋病患者免疫細胞中的CCR5基因，顯著提高了病人對HIV的抵抗力。

CCR5基因編碼的蛋白對于大多數HIV毒株進入人類T細胞是必需的，因此有些CCR5基因突變的人就具備了對HIV的抗性。2008年研究者們給一名艾滋病患者移植了CCR5基因突變的骨髓干細胞，而后這名患者的病情得到了控制。然而，用骨髓移植來治療大量的艾滋病患者并不可行，研究者們于是考慮用定位基因編輯的方法在病人自己的免疫細胞中制造CCR5突變。

他們選擇了12位靠抗逆轉錄病毒藥物控制病情的艾滋病患者，抽出他們的血液，在體外培養(yǎng)血細胞。然后他們用一種商品化了的鋅指核酸酶破壞血細胞中的CCR5基因，再把這些細胞輸回病人體內。其中6名病人停止服藥，但他們的HIV水平反彈比通常情況下慢了很多，而他們的T細胞水平有了顯著的提高。

這一治療方法顯示出了相當可觀的前景。將來一方面更新更*的酶用于基因編輯可以提率并提供更多的選擇，另一方面，如果突變造血干細胞中的CCR5基因在輸給病人則有望讓病人能夠持續(xù)產生抗HIV的T細胞。

此外，該技術還給其它一些疾病，如鐮刀形紅細胞癥的治療提供了新的思路。