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上海友騰生物科技有限公司

基因療法治療遺傳性眼疾再現(xiàn)成效

時間:2014-4-3閱讀:136
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這項研究由牛津大學、倫敦大學帝國理工學院等機構研究人員合作完成,研究針對的是一種叫作“無脈絡膜癥”的眼部疾病,這種疾病通常為雙眼進行性發(fā)病,位于眼球后部的脈絡膜會不斷萎縮,直至*消失引發(fā)失明。遺傳因素導致的特定基因缺失被認為是致病主因。

研究人員將攜帶這種特定基因的一種無害病毒注入視網(wǎng)膜感光細胞中,整個過程與白內(nèi)障手術類似。研究人員希望通過病毒感染的形式讓這種基因發(fā)揮作用,使眼部能正常產(chǎn)生感光細胞所需蛋白質(zhì)以阻止其死亡,進而使病情發(fā)生逆轉(zhuǎn)。

此次公布的是6名兩年前接受治療的患者情況。為對照治療效果,這些患者均只有一只眼睛接受了治療。手術6個月后,這些患者的病情均出現(xiàn)好轉(zhuǎn)。

65歲的患者喬納森·懷亞特說,兩年前他的視力已經(jīng)非常差,左眼看東西尤其模糊。在接受治療后,他看球賽主要靠這只眼,“感覺球場的綠色更亮了,球衣上的號碼也看得更清楚”。

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