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誘導多能干細胞人體試驗在科學界激起波瀾

閱讀:313發布時間:2014-10-10

這是令人敬畏的、*的,我非常激動,我一直在等待它的到來。研究所干細胞生物學家。是*歡迎干細胞療法新消息的幾位研究人員中的一位——存在視覺缺陷的成為接受誘導多能干(iPS)細胞療法的*人。

如果該過程被證明是安全的,它可以軟化其他國家對iPS細胞人體試驗的管理態度,并將為治療帕金森氏病和糖尿病等其他疾病鋪平道路。它還將鞏固飽受干細胞丑聞困擾的的iPS細胞研究的地位。

iPS細胞研究和應用中心主任山中伸彌表示,iPS細胞的制造可以通過向成體細胞DNA插入某種基因,以便重新編程細胞回復到胚胎樣狀態。然后,這些細胞能夠變成幾乎各種組織類型,與胚胎干細胞類似。但由于iPS細胞能被分離自患者自身的組織,科學家希望將能避開一些有爭議的方面和對分離自胚胎的細胞制備的安全性關注等問題。

目前,該領域已經成熟,*的研究人員開始迫不及待地進行iPS細胞療法人體試驗。使用這些細胞制造能產生多巴胺的神經細胞,作為帕金森氏病的潛在治療工具。她表示,一旦食品及*(FDA)批準,她將盡快開始臨床試驗。

盡管如此,人們對iPS細胞制備的組織也有擔憂,這可能阻止各國批準臨床試驗。身體里的免疫系統將會攻擊它們,或者它們之中仍包含一些處于可塑狀態的細胞,并導致癌癥性生長,這種情況并沒有在胚胎干細胞療法人體試驗中發生——人們也曾對該細胞有類似的擔憂。

研究團隊提取了上述患者的皮膚細胞,這位現年70歲的女性因老年性黃斑變性而出現視網膜損傷。之后,研究人員重新改編了皮膚細胞,使其成為iPS細胞,并誘導這些細胞變成視網膜組織。這些細胞具有遺傳穩定性和安全性——這是它們能被移植入眼睛的先決條件。手術在4天后進行,RIKEN報告稱患者沒有出現不良反應。

不過,在該實驗中,這位女性患者的視力不太可能改善。但*的研究人員都在觀望這些細胞能否阻止視網膜進一步退化,以及是否出現副作用。如果該患者經歷嚴重后果,iPS細胞研究將后退數年。

這將對FDA和歐洲藥品局等管理機構釋放出一個強有力的信號。其他人可能就沒那么有耐心了。進行iPS細胞療法臨床研究,但有人表示此舉無疑可能導致將無效治療施加于絕望的患者身上。

 


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